开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、研究背景与意义
近年来，CAR-T细胞疗法作为一种新的免疫疗法，在国际免疫治疗领域中越来越受到关注，与主流的挽救性化学免疫疗法以及干细胞移植等技术相比，CAR-T细胞疗法在治疗癌症和其他严重疾病等方面发挥着更高效、稳定的作用。但由于当前较为成熟的CAR-T细胞疗法仍存在价格高昂、获取障碍以及医保支付体系不健全等问题，经美国FDA批准成功上市的CAR-T药物仅有诺华制药开发的Kymriah以及凯特制药的Yescarta。CAR-T细胞疗法是否具有成本效益已成为世界各国争论的焦点，如何从经济学角度更加全面、准确地分析这一免疫疗法，并合理的确定其销售价格及支付方式成为了当代药物经济学分析学者的重点工作之一。
CAR-T细胞疗法作为免疫治疗领域的真正创新，推动了全球医疗技术的发展。目前已上市的两种分别用于小儿与成人的复发／难治性大B细胞淋巴瘤治疗的CAR-T药物已产生了显著的临床疗效。但均存在的价格昂贵的问题，单个患者治疗费用分别高达47.5万美元和37.3万美元，使其虽然具有显著的治疗效果但仍难以被患者接受，这一难题的存在导致诸多经其他免疫疗法无法治愈的患者无所适从。因此，对CAR-T药物进行经济学分析非常有必要。同时，国内外对CAR-T疗法的临床研究存在一些不足，例如临床试验时间较短、没有头对头的临床试验、仅通过评估短期指标来预测一种长期疗法等。这些情况给CAR-T药物的经济学分析带来了较大阻碍。因此采取合理、有效的手段对CAR-T药物进行经济性分析，提出具有针对性的解决方案与建议是十分有必要的。
二、文献综述
对于CAR-T细胞疗法，国外研究起步较早，理论体系较为丰富，研究方法也更加全面。国外对CAR-T细胞疗法进行经济性分析主要通过多中心、单臂临床试验收集临床数据并通过建立马尔可夫模型的决策分析，与其治疗病症相对应的挽救性化学免疫治疗或者干细胞移植等免疫疗法对比，主要比较患者的生命年、质量调整生命年、终生成本和增量成本效果比等指标，说明CAR-T细胞疗法是否经济。
约翰和洛里(2019)等人通过构建马尔可夫模型，对CAR-T细胞疗法的进行决策分析，研究表明用于治疗成人复发或难治性大型B细胞淋巴瘤的两种CAR-T细胞疗法「axi-cel (ZUMA-1)、tisagenlecleucel (JULIET)」虽为成人提供了较为有效的生存收益，具有一定的治疗效果，但其成本支出给当地医疗保险公司带来了巨大的财务负担。由于存在巨大的前期成本以及预期费用，加拿大当局对这两种细胞疗法并未予以进入医保，导致绝大多数患者无法获得这些治疗方法。他们认为通过适度降低价格或按初始疗效付费等方式，在长期结果适度的情况下，可以有效提高CAR-T细胞疗法的经济性。约翰(2018)和里斯(2019)等人对用于治疗小儿复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的tisagenlecleucel疗法建立马尔可夫模型与当前主流的其他治疗方法比较，两者研究都表明tisagenlecleucel疗法中的不确定的因素——长期有效性决定其是否经济，需要对CAR-T细胞疗法使用者进行更长的随访以确认其有效性。但在当前公认的阈值下将不经济，一定幅度的降价有利于提高其经济性。罗斯(2018)通过建立决策模型，将axi-cel疗法与挽救性化疗对比，说明axi-cel疗法可能是挽救性化疗的一种经济的替代方法，但需要通过长期随访来减少结果的不确定性。里奇(2019)指出CAR-T细胞疗法代表了对先前治疗无效的癌症患者治疗方法的突破，与挽救性化学疗法相比，CAR-T细胞疗法具有更高的总体缓解率和生存率。但由于诸多外界不确定性的存在，当前的分析还存在诸多问题。尽管长期结果是不确定的，但对于许多患者而言，CAR-T细胞疗法的确为他们提供了治愈的机会。安妮特和马修(2019)等人认为CAR-T细胞疗法作为一种全新的癌症治疗方法在全社会引起了极大的关注，但是其自身存在的独特副作用、价格昂贵、医保难以支付等问题，已然成为各国政府所需面对的巨大挑战。同时，由于其高昂治疗费用以及报销政策不足等问题，患者获得这种治疗方法的机会可能会受到限制。
由于CAR-T细胞疗法在我国的起步较晚，目前还没有药品正式被国家药监局批准上市。但是近些年在这方面的研究陆续增加，主要是基础研究、治疗效果研究以及伦理道德研究，通过建立模型的专业经济性分析较少，以理论分析为主。
谢峰(2018)指出需要从三个方面对CAR-T细胞疗法的高额价格进行调节。首先，通过与当前主流免疫疗法对比，说明CAR-T细胞疗法更加经济，要求药企在药品定价过程中公开研发成本以及在设定药价方面保持透明。其次，强调监管部门应加强对企业的早期药品价格监管，通过设立定价指数计算公式，计算每项CAR-T细胞疗法可获得的预期利润，并让药品监管机构、付款人和药企协商合适价格指数，以便要求药企在负担能力和激励药品创新之间取得平衡。最后，呼吁国家建立健全相关政策，调节药品市场，规范药企定价行为，让利于广大消费者，使每位患者都可以获得CAR-T细胞免疫疗法这样的创新疗法。
三、研究方法
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