课题名称 基于聚氨基酯衍生物载基因复合纳米粒的制备及其性质研究课题性质 radic;基础研究应用课题设计型调研综述理论研究1.拟解决的问题1.1 基因治疗的研究现状RNA干扰（RNA interference , RNAi）是由双链RNA 分子介导的序列特异性转录后，双链RNA 分子在mRNA 水平上沉默相关基因表达的过程[1]，小干扰RNA(siRNA, small interfering RNA)是RNAi 的效应分子,可在体内诱导RNAi 效应。
RNAi是一种新兴的基因治疗手段，可用于肿瘤，病毒感染，乙型肝炎[2]等疾病的治疗。
美国Calando 公司首次研制出治疗人类实体瘤 (转移性淋巴瘤) 的siRNA 靶向纳米制剂CALAA-01（基于环糊精的靶向核糖核苷酸还原酶M2 亚基的siRNA 多聚纳米粒），该纳米粒由线型环糊精、靶向转铁蛋白受体的人转铁蛋白配体、亲水性PEG 聚合物和抗核糖核苷酸还原酶(anti -ribonucleotide reductase, RRM2) siRNA 组成。
CALAA-01 的临床Ⅰ期结果显示RRM2 mRNA 及蛋白表达水平降低, 通过实验验证明了RRM2 mRNA 水平的降低是通过RNAi 实现的[2,3,4]。
1.2 研究前沿裸siRNA 在体内容易被核酶(RNase)降解, 且半衰期短, 转染效率低[2]。
因此，siRNA 需要借助适宜的载体进入细胞，提高转染率，有效治疗疾病。
目前用作siRNA载体的主要分为病毒载体和非病毒载体。
病毒载体具有转染率高的优势，但其存在严重的机体免疫反应、潜在的体内病毒复制、生产成本高、应用范围窄等缺点[5]。
非病毒载体具有低毒、低免疫原性、制备简单、目的基因容量大、外源基因随机整合率低且携带基因大小类型不受限制等突出优势，因此，非病毒载体是目前公认的优良siRNA载体[6]。
已得到广泛研究的非病毒载体包括：阳离子脂质体及脂质复合物、阳离子聚合物、阳离子多肽和无机纳米粒等[6]，其中，阳离子脂质体和阳离子聚合物的研究最为广泛。
以上是毕业论文文献综述，课题毕业论文、任务书、外文翻译、程序设计、图纸设计等资料可联系客服协助查找。
