开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
- 研究意义
全世界细胞治疗行业目前正处于快速发展期，在多个疾病领域显示出巨大的应用潜力，世界上许多国家均将细胞和基因治疗作为医药领域的重点发展方向；美、日、欧盟等都建立了相对完善的细胞治疗监管体系。深入分析目前国内外细胞治疗的临床研究现状和相关监管制度的发展，借鉴国外成功监管经验并总结教训，有利于建立既满足于患者对新疗法的迫切需求，又适合我国国情并促进产业持续健康发展的监管体系。
- 拟研究的问题
- 国内外目前细胞治疗产品的发展现状
- 国内外目前细胞治疗产品监管政策的发展现状
- 细胞治疗监管政策对产业发展的影响
- 与国外相比，我国目前的监管政策存在哪些问题
- 如何完善国内细胞治疗产品监管政策
- 采用的研究手段
文献研究法
- 学校的图书馆查阅相关的资料文献以及具有权威性的学术期刊
- 在知网等学术网站进行文献检索、了解最新情况
- 根据自己的理解将收集到的资料进行筛选提炼，从而形成自己的内容，融入论文中
- 遇到难以解决的问题及时与导师沟通，拓展论文思路
- 文献综述
- 细胞疗法现状
1.CAR-T细胞治疗
CAR-T 疗法是指通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及 T 细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞通过直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而激活，通过释放穿孔素、颗粒酶素 B 等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子募集人体内源性免疫细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可以形成免疫记忆 T 细胞从而获得特异性的抗肿瘤长效机制。
CAR-T 疗法不同于传统药物，其制备流程复杂、质量控制环节多、贮存和运输要求更为严苛。目前CAR-T 技术的发展和进步远超其生产制造过程，国内外尚无完善的 CAR-T 细胞规范化生产与质控标准。无论是对制药企业、监管机构还是对患者本身，亟需建立规范可控的生产与检测标准，保障行业的持续发展。
2.TCR T细胞疗法
TCR T细胞疗法是过继细胞疗法应用于肿瘤等疾病的一种新疗法，其利用 T 细胞的肿瘤杀伤特性，向 T 细胞中转入肿瘤特异性的 TCR 基因，并通过其表达的受体介导 T 细胞对肿瘤抗原的特异性识别，最终实现对肿瘤的裂解和杀伤效果。
通过基因工程修饰，引导 TCR T 细胞对肿瘤细胞的靶向杀伤作用将有可能成为继化疗、检查点抑的疗法。但目前尚存在诸多问题，如患者的预治疗、动物模型的建立等尚无正确或适当的解决方案。
- 国内细胞治疗监管政策现状
我国针对细胞治疗产品的监管发布了一系列文件，例如：原国家食品药品监督管理总局( CFDA) 于 2017 年 12 月在业界的普遍期待下发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则( 试行) 》( 以下简称“指导原则”) ，旨在规范和指导细胞产品按照药品管理规范进行研究、开发与评价。在该指导原则中，明确了细胞治疗产品的定义，即细胞治疗产品是指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。2018 年 3 月，CDE 在其网站的电子刊物上发表了《非注册类临床试验用于药品注册审评的几点思考》、《当前对 CAＲ-T 类产品非临床研究与评价的一些考虑》，发布了《细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点》的通知。2018 年 6 月，中国食品药品检定研究院发布《CAＲ-T 细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》，以此表达了药监部门对于该类产品的监管思路及思考，并正在逐渐规范细胞治疗产品的监管。
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